Produccion De Altos Niveles Del Factor Viii Transgenico Con Estabilidad DiseÑada, Y Sus Usos Terapeuticos.
La producción de altos niveles del factor VIII transgénico con estabilidad diseñada es una patente que ha revolucionado el mundo de la terapia génica. Esta tecnología ha sido desarrollada con el objetivo de producir grandes cantidades de factor VIII transgénico, lo que es esencial para el tratamiento de la hemofilia.
La hemofilia es una enfermedad genética que afecta a las personas que tienen una deficiencia del factor VIII, una proteína necesaria para la coagulación sanguínea. Esto significa que las personas con hemofilia tienen una mayor tendencia a sufrir hemorragias y a tener dificultades para detener el sangrado.
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La terapia génica se ha convertido en una de las opciones más prometedoras para el tratamiento de la hemofilia. La producción de altos niveles del factor VIII transgénico con estabilidad diseñada ha permitido la producción de grandes cantidades de esta proteína, lo que ha mejorado significativamente la eficacia de la terapia génica.
La estabilidad diseñada del factor VIII transgénico también ha permitido una mayor durabilidad del tratamiento, lo que significa que los pacientes pueden disfrutar de los beneficios de la terapia génica durante un período de tiempo más prolongado.
Además de la hemofilia, la producción de altos niveles del factor VIII transgénico con estabilidad diseñada también tiene aplicaciones terapéuticas en otras enfermedades relacionadas con la coagulación sanguínea, como la enfermedad de von Willebrand.
En resumen, la producción de altos niveles del factor VIII transgénico con estabilidad diseñada es una patente que ha revolucionado el mundo de la terapia génica, permitiendo la producción de grandes cantidades de esta proteína esencial para el tratamiento de la hemofilia y otras enfermedades relacionadas con la coagulación sanguínea. Esta tecnología ha mejorado significativamente la eficacia de la terapia génica y ha permitido una mayor durabilidad del tratamiento para los pacientes que lo necesitan.
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Descripcion: La presente invencion se refiere a un animal mamifero transgenico no humano, como es descrito anteriormente, contiene una secuencia de ADN de doble hebra, exogena, establemente integrada en el genoma del animal, que comprende unidades reguladoras de cis-accionamiento operativamente enlazadas a una secuencia de ADN que codifica la proteina FVIII humana o variante, y una secuencia de señal y porcion de secrecion que es activa en dirigir el Factor VIII recien expresado en la leche del animal a niveles en una forma inactivada, no degradada y de otra manera estable que es adecuada para el procesamiento subsecuente para aplicaciones terapeuticas en el tratamiento de la hemofilia A. Los mamiferos transgenicos de preferencia son cerdos, vacas, ovejas, cabras y conejos. Las aplicaciones incluyen derivados de leche utilizados para el suministro oral y la tolerizacion oral en el tratamiento de la hemofilia A.
Figura Juridica: Patentes de Invencion, PATENTE:Produccion De Altos Niveles Del Factor Viii Transgenico Con Estabilidad DiseÑada, Y Sus Usos Terapeuticos. en México
Solicitud: PA/a/2003/008209
Fecha de Presentacion: 2003-09-11
Solicitante(s):
Inventor(es): JULIAN D. COOPER, WILLIAM HUGOLD VELANDER, STEPHEN P. BUTLER, 605 Piedmont Street, 24060, Blacksburg, Virginia, E.U.A.
Clasificacion: A01K67/027 (2006-01), C07K14/755 (2006-01), C12N15/85 (2006-01) referente a Produccion De Altos Niveles Del Factor Viii Transgenico Con Estabilidad DiseÑada, Y Sus Usos Terapeuticos.